智曜健行：AI医药的发展与实践——AI驱动医药研发体系重构：技术融合与生态协同成为行业共识 | 2026 DIA中国年会专场洞察

上海瑞宁康生物医药创始人兼首席执行官王亚宁博士从FDA监管实践出发，在发言环节系统阐述了AI在药物监管体系中的应用路径与发展阶段。当前AI在监管中的应用可以分为两大类：一类是流程层面的自动化，例如会议纪要生成、数据分析和报告自动化；另一类是模型层面的应用，即利用AI进行预测甚至辅助替代临床试验。监管机构对于AI的核心关注点并不在于其是否提高效率，而在于其是否影响药物的安全性、有效性与质量。因此，AI模型必须满足严格的验证要求，这也是FDA近年来推动相关指南的重要背景。例如2025年发布的相关指导框架，本质上是将复杂模型的评估方法转化为标准化步骤，确保模型在监管决策中的可用性。AI在器械领域已发展较为成熟，而在药物领域仍处于快速发展阶段，其原因在于临床数据有限且复杂程度更高。AI在医药领域的落地，必须以“可验证、可解释、可监管”为前提，否则难以进入真正的应用阶段。

中国科学院健康与医学技术研究所生物医学大数据中心主任徐峻教授从基础理论层面重新审视人工智能在生物医药领域的发展路径。人工智能的三大基础分别是本体论、方法论与认识论，其中本体论是最核心但也最被忽视的部分。本体论的作用在于定义研究对象、属性以及因果关系，如果缺乏这一基础，AI系统虽然可以在短期内依靠数据驱动取得成果，但难以建立长期稳定和可解释的能力体系。在方法论层面，当前AI的突破更多依赖归纳法、统计学与算力提升，但仅依赖这些手段容易导致对演绎推理的忽视，而真正的智能应同时具备逻辑推理能力与数据学习能力。在认识论层面，知识表达与获取方式正在从结构化数据转向非结构化数据处理，语言成为核心枢纽。他提出一个关键方向：必须将“自然语言与生命语言”转化为形式语言和知识图谱，使AI不仅能处理数据，还能理解生命科学中的结构关系与逻辑机制。AI在医药领域的长期突破，不仅依赖技术发展，更依赖底层知识体系的重构。

北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办主任江旻从医院视角系统分享了AI落地过程中的实践经验与思考。中国的临床研究经历了信息化、数字化到智能化的发展路径，AI的出现并不是替代前阶段，而是在现有体系上的叠加与赋能。在应用层面，她重点介绍了三大方向。第一是质量管理，通过AI分析数据底座中的质量数据、风险信号和历史问题，实现由传统“均质管理”向“基于风险的精准管理”转变；第二是患者招募，利用大语言模型对医院真实病历进行解析，从海量数据中主动挖掘潜在受试者，以提升入组效率；第三是药品管理，通过AI视觉识别技术实现药品收发与核对自动化，从而降低人工错误并提升效率。她特别强调，在真实医疗环境中，数据并不完美，存在缺失和不规范问题，因此AI模型必须适应现实场景，而不是依赖理想数据。此外，她明确提出AI应服务于“辅助决策”，而非“替代决策”，以保证临床研究的安全性与科学性。

辉瑞 R&D AI Portfolio Head Jeanine Bottel从跨国药企实践出发，系统阐述了AI对临床开发模式的重塑路径。AI的应用不仅是技术问题，更是组织与流程的整体变革。当前临床开发流程包括方案设计、研究启动、患者招募、研究执行及数据分析等多个环节，均存在大量人工操作与效率瓶颈，而AI的价值在于贯穿这些环节，实现全流程优化，而非局部提效。在具体实践上，她提出三大关键应用方向：首先，在临床试验方案设计阶段，通过AI生成初稿并进行优化，可以显著降低复杂度，使方案更易于患者招募并符合全球标准；其次，在研究启动阶段，利用AI智能体减少跨国家、跨中心的启动时间，通过自动化处理文件与流程提升效率；再次，在患者招募环节，通过大语言模型分析电子病历数据，实现精准匹配受试者，从而加快入组进度。此外，AI还能在研究执行和数据管理中发挥重要作用，例如辅助数据质量控制、减少人工审核负担，并实现数据在不同系统与监管机构之间的高效流转。Jeanine Bottel的核心观点是：AI真正的变革力量在于重塑临床开发整体工作方式，而这一转型必须以患者为中心，同时依赖流程简化、跨部门协同以及人员能力提升的共同推进。

中国药科大学理学院生物统计系主任、生物统计与计算药学研究中心主任言方荣教授围绕数字孪生与虚拟临床试验展开分析，提出AI可能对临床试验设计产生根本性影响。传统随机对照试验（RCT）存在样本量大、成本高、患者招募难等问题，而数字孪生技术能够通过构建“虚拟患者”，在一定程度上弥补这些不足。他提出数字孪生的核心价值体现在三个方面：一是生成虚拟受试者，用于减少实际招募压力；二是构建合成对照组，提高试验效率；三是通过模拟患者状态变化，辅助临床决策与疗效预测。然而他也明确指出，该技术的发展仍面临挑战，主要包括数据质量要求高、模型可解释性不足以及监管接受度不确定等问题。特别是在复杂疾病（如肿瘤）领域，模型构建难度更大。他强调数字孪生具有颠覆潜力，但落地仍需在技术与监管之间取得平衡。

言方荣

邱婧君博士的分享聚焦于AI在医药研发中的实际落地路径与PharmAID医药数智平台的场景拆解。AI应用正在从零散工具升级为覆盖“决策—早研—临床—数字知识基座”的系统化能力，但当前仍面临数据孤岛、模型可信度、规模化复用、组织机制的迭代等核心挑战。企业推进AI需要构建数据、模型与业务一体化的平台体系，通过构建适应AI时代的组织形式与人才培养机制、人机协同与分工、沉淀高质量数据、建立可复用的工具能力，方能实现价值的指数级增长。同时，她提出应以“业务价值”为导向，优先选择价值高、可落地、好验证的应用场景（如决策支持、研发AI数智工具包、构建数据湖仓与知识技能库体系等），避免仅基于技术导向带来的无效投入。AI应用的关键不在工具引入，而在体系化建设与业务深度融合。

在上午场的专家讨论环节，由礼来全球高级副总裁，礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士主持，与会嘉宾围绕AI在医药研发中的落地路径与挑战展开交流。多方一致认为，当前AI应用仍处于从探索走向规模化的关键阶段，核心瓶颈集中在数据质量、应用场景与组织协同三个方面。首先，必须先以业务价值为导向并结合实际场景；其次，需要加强系统开发和交付的工程化管理以确保合规和质量；第三，需要注重提升用户体验放大应用价值。通过这三方面的协同，持续提高AI应用的落地效果，并通过生态合作与人才培养实现长期发展。。

王莉博士担任讨论主持

参与讨论的嘉宾：

赵杨教授

南京医科大学临床研究与临床试验管理处处长

宋毅，康龙临床数字化创新技术部高级总监

Sammi TANG，安斯泰来全球高级副总裁定量科学与

证据生成全球负责人

Subha Madhavan

辉瑞研发AI/ML定量和数字科学副总裁

薛晓东，阿斯利康数字医疗创新

张弢

百济神州统计与数据科学部人工智能与

机器学习高级总监

赖力鹏，晶泰科技创始人

东南大学副院长、教授博导陈早早教授重点介绍了器官芯片技术在药物研发中的应用进展。传统动物实验在预测人体反应方面存在显著局限，而器官芯片基于人源细胞构建微生理系统，可实现接近真实人体的功能模拟，从而在特定场景下具备更高预测准确性。总结该技术的核心优势包括：人源化特征使模型更具临床相关性；高通量与高内容分析能力支持定量研究；在毒性预测等关键领域存在明显优于动物实验的表现。此外，器官芯片可结合AI实现自动化识别与评估，使药物筛选从经验驱动转向数据驱动。同时，该技术并非完全替代动物实验，而是将在特定场景中逐步形成互补关系。随着监管体系逐步完善，器官芯片有望成为新一代药物评价的重要技术基础。

Evinova公司总裁Cristina Duran分享，中国创新药业发起的临床试验数量在总数和MRCT临床试验数量两个维度均已超越美国，而交易金额超过10亿美元的重磅制药交易数量在2025年也超越了美国，充分展现了中国作为全球创新强国的地位和潜力。同时，临床开发正经历从传统"人工+文档"模式向"AI优先生成、人工审核"工作流程的根本性转变。其核心在于代理式AI（Agentic AI）的应用——通过多智能体平台模仿真实临床开发团队的跨部门协作模式，不同的AI专家代理分别负责协调、数字化、文档撰写、质量控制等专业化任务，实现团队间的智能协作与一致性控制。中国创新药企有机会在创新速度和数据智能化方面引领行业发展，将AI原生能力转化为明天的竞争优势。变化的步伐已成为新常态，选择正确的合作伙伴和平台将决定企业在AI时代的竞争地位。

晶泰科技创始人赖力鹏博士从企业实践角度出发，系统总结了AI在药物研发中的核心价值。药物研发面对的本质挑战是生物系统的高度复杂性以及长周期过程中不确定性的叠加，而AI的作用在于通过大规模数据处理与预测能力降低风险。相比数据规模本身，更关键的是“数据反馈的速度”。在传统模式下，AI设计分子仅需数周，而实验验证却需数月，这种反馈滞后严重制约模型优化效率。因此，企业需要通过自动化实验平台、高通量筛选与AI模型深度结合，缩短验证周期，实现快速迭代闭环。在未来趋势方面，他提出三点判断：一是数据仍然是AI制药最核心的战略资源；二是人机协同将替代单一算法驱动成为主流模式；三是AI应用必须嵌入完整产业生态，通过技术、临床与监管协同推进落地。他认为，AI的长期价值不在于局部提效，而在于重塑整个研发流程与信息流结构。

礼来制药全球数据与分析副总裁Peiqi Chen从临床数据管理与统计分析角度出发，分析了AI对临床开发流程的深远影响。他在发言中指出，临床数据是药物研发的核心资产，但当前数据管理仍以人工为主，存在效率低、成本高且易出错的问题，这已无法满足日益复杂的临床开发需求。AI驱动的“数字化助手”可以承担数据清洗、查询管理以及标准化数据集生成等重复性工作，从而显著提升数据处理效率并释放人力资源，使专业人员能够专注于更高价值的分析与决策工作。同时，在统计编程与报告生成方面，AI多智能体系统能够实现自动化映射与验证，重构传统工作方式。他认为AI将在数据质量控制、分析效率提升以及临床决策支持方面发挥关键作用，是推动临床开发转型的重要驱动力。