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注册报名中 | 2026 DIA寡核苷酸疗法大会

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会议概览

会议概览

随着RNA疗法、siRNA、ASO、基因编辑等技术快速发展，寡核苷酸疗法正成为全球创新药研发最活跃的领域之一。从罕见病到心血管疾病，再到中枢神经系统疾病，其应用不断拓展，也推动着CMC开发、临床评价及全球监管体系持续演进。

2026 DIA寡核苷酸疗法大会（DIA Oligonucleotide-Based Therapeutics Conference）将于2026年9月23–25日在美国弗吉尼亚州阿灵顿举行。大会汇聚全球监管机构、产业界和学术界专家，聚焦寡核苷酸治疗产品研发的最新进展与未来趋势。会议围绕非临床研究、CMC（化学、制造和控制）及临床开发等关键领域，深入探讨CMC最新指导原则、国际注册实践、肝外及中枢神经系统（CNS）递送、毒理学评价、基因编辑、安全性评估等热点议题，为与会者搭建与全球监管机构及行业专家交流合作的平台。

大会主要议题

中枢神经系统（CNS）及肝外组织递送

聚焦突破血脑屏障（BBB）、鞘内给药策略，以及针对肾脏、肺、肌肉、心脏、眼部等肝外组织的精准递送技术，探讨局部递送与全身递送等新兴解决方案。

创新递送策略
深入解析脂质纳米颗粒（LNP）、配体偶联技术、抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）及新兴递送平台，推动寡核苷酸药物实现肝脏之外更多组织和器官的靶向递送。

CMC 指南与监管政策最新进展
聚焦 ICH Q6 指南相关考量、FDA Pre-Check 计划与 Platform Designation（平台认定）项目、酶法生产工艺，以及 CMC Development and Readiness Pilot（CDRP，CMC 开发与准备试点项目）的最新进展，重点探讨监管实施要求及质量控制策略。

Plausible Mechanism Pathway（合理作用机制路径）
解读 FDA 针对个体化反义寡核苷酸（ASO）疗法发布的指南草案，重点介绍监管机构对于作用机制论证、临床转化及产品开发路径的最新要求。

全球首次人体试验（First-in-Human，FIH）监管要求
来自 FDA 等监管机构的专家将分享跨区域监管视角，深入探讨 IND/CTA 申报要求、首次人体给药剂量设计、安全性监测，以及既有数据和平台经验在早期研发中的应用。

会议亮点

全球监管机构齐聚

本届大会将汇聚来自全球主要监管机构的专家，包括：美国食品药品监督管理局（FDA）-CDER、CBER，欧洲药品管理局（EMA）、英国药品和保健品管理局（MHRA）、日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）、加拿大卫生部（Health Canada）、德国联邦药品和医疗器械研究所（BfArM）、荷兰药品评估委员会（Medicines Evaluation Board）等。

聚焦研发全生命周期