新药研发一直是医药行业中最重要的环节之一，也是每个药企不得不思考的命题。从数据上来讲，这条道路无疑是充满荆棘，甚至说是残酷的。生物医药研发周期长、成本高，失败率极高。然而面对这些挑战的同时，医药行业也面临着巨大的机遇。在6月16-19日举办的DIA中国年会上，DIA邀请丁香园Insight采访了本届年会讲者、诺华全球药品开发中国负责人高蓉女士。她针对目前医药行业的市场机会和创新药物的研发等话题分享了一些看法和建议。
需求、新政、创新——药物研发的动力、速度、方向
丁香园Insight：疫情期间，许多行业的增长有所滞缓，而医疗行业则展现出了它不可替代的地位。能否为大家介绍下您对中国医药市场机会的看法？
高蓉女士：中国是个人口大国，需求决定市场。中国是全球第二大医药市场。由于人口众多，中国心血管疾病患者多达3.3亿人，占了总人口的近四分之一，新发癌症比例占全球的比例也很高，所以药物研发动力就比较高。
另一方面，我们的医药监管部门也一直在提倡和推动改革和创新，比如加入ICH（人用药品技术要求国际协调理事会），通过将相关规章制度和国际接轨，让中国能够同步参与全球药品研发。实现同步之后，医药研发的速度就起来了，从而加快创新药物的上市，更快地惠及中国患者。而对投资者来说，也可以更快地产生回报。对我们研发者来讲，也会更有动力，鼓励我们更快速地赶上其他国家和地区的步伐。
整体来说，市场的第一驱动力是需求，第二是政策的红利，第三是创新。医药行业在不断地创新，每5年就可以看到新的靶点、新的技术、新的疗法，这就是技术的迭代和革命，也是推动医药市场快速增长的动力。在这种大的环境下，实际上医药行业不管在疫情前还是疫情后，都是一个中坚力量。
十年磨一剑——量变才能引起质变
丁香园Insight：据公开数据显示，诺华2022年创新药业务占比为82%，作为全球新药研发的巨擘，诺华未来对新药研发有何目标？
高蓉女士：新的技术、新的平台、新的领域需要有不断的创新，才能够让患者用到更多的药，市场也才能够不断扩大。比如说心血管领域降血脂药物治疗，二三十年以来，除了他汀以外，PCSK9抑制剂是最新的突破。近年来小干扰RNA广受瞩目，其原因就是有明确的临床价值突破。即使应用高剂量的他汀，还是不能完全控制血脂水平，将来很可能发生心血管事件，危及生命和严重影响生活质量。现在生活水平都提高了，患者有控制血脂、降低心血管事件发生风险的需求，这就为开发新的疗法带来推动力。对于这些患者来说，小干扰RNA这样的新型药物只需半年一次给药，很方便。在10年前，很难想像有这样的疗法可以更好地满足这种需求。有效管理血脂异常、高血压、糖尿病等慢性病，对于提高人们的生活质量、提升对社会的整体贡献是非常大的。
此外，新技术的落地也非常需要监管部门的助力。今年的DIA年会上，放射配体疗法也成为讨论的焦点。相关部门也在积极推动这一疗法在中国的落地。放射配体疗法是一种精准内照射疗法，原理是放射性同位素与靶向分子（配体）结合，通过静脉注射后，与靶细胞表面表达的膜抗原特异性结合，定位到全身各处肿瘤病灶，发出射线，杀伤靶细胞，且对周围健康组织的损害有限。这也是需求和技术演变带来的一项新疗法。
丁香园Insight：诺华拥有顶级的药物研发能力和齐全的产品管线，您能否为大家介绍下诺华如何建立起如此强大的研发部门？对于一些创新药企又有何发展建议？
高蓉女士：如何能够保持以不变应万变，永远站在新药研发的前沿，是新药研发永恒的主题。
首先，创新对诺华来讲是根本。诺华是1996年通过合并成立的，虽然说时间不长，但创新历程超过250年。250年的历程带来很多沉淀。这些沉淀包括很多先进的研发理念，十年磨一剑的精心打磨。许多时候这种技术是累积出来的，不是一蹴而就的，一定要有一个量的累积，才能实现质变。创新就是一个刻苦的过程中的爆发。第二，诺华的企业文化更多强调的是尊重和鼓励，不是说你被教导成要怎么做就怎么做。这样的企业文化构建了大家可以去创新和成长的平台。大家可以去讨论彼此想法，你的想法提出来后也许不是最优的，但是10个人在一起讨论，团队打磨出来的想法可能是最好的。创新和互相挑战的氛围就是诺华所鼓励的。第三，要有创新。光有想法还不够，还需要落实，而且必须务实。这是一个过程，务实地开发，并依靠扎实的运营，才能够真正达到所要的结果，最终才有可能催生产品。
共同成长——不仅仅在DIA
丁香园Insight：诺华作为一个头部企业，跟很多国家的机构都有过合作，能否谈谈中国研究者令您印象深刻的瞬间？
高蓉女士：这种瞬间很多，有的时候也让人很触动。中国本土研究者的能力在这近10年里有了飞跃式的提升，他们能快速地去适应以及引领一些领域，让人印象深刻。比如我们有一个基因疗法的产品，用于治疗罹患脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童。我们在开展全球同步研发的时候，发现研究者入组最多的、热情最高的是在中国。这个研究非常难，有很多筛选的步骤，然后还有非常严格的标准，管理病人也不容易，涉及各个年龄阶段的儿童，疾病的进展也不太一样，与家属之间的配合也很有挑战。但我们能看到中国研究者的能力提高得非常快，目前在这个研究中中国已经是全球入组的NO.1。
丁香园Insight：DIA作为一个全球化的跨学科国际性学术组织, 有其特有的“中立性”优势，能否聊聊您对这一平台的评价和展望？
高蓉女士：首先，DIA是一个很好的平台，帮助医药监管部门、学术界、产业界、研发者和研究者一起来开诚布公地沟通。而且中国的医药监管部门也越来越开放，在各种场合给创新药开发提出了很多指导，并阐述他们的想法。第二，DIA不止是一个年会，也是一个持续的过程。DIA的很多活动使大批的研发者受益匪浅，不管是刚入行的，还是已有经验的研发者。第三，在参与整个 DIA的过程中，大家都在学习，每个人都有求知欲。不管你是否是一个领域的专家，你也总有一些需要了解的信息和知识。这个平台让大家了解更多，拓宽大家的思维，比如，在和行业或相关人士沟通的时候，你可能会发现很多想法之前在DIA的活动上了解过，便迅速有了共识或进一步合作的基础。此外，DIA也给大家建立人际网提供了很好的机会。
关于DIA
DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术组织，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。
