细胞治疗CMC研究，生产质量管理和临床实践
会议概览
课程结合理论但更着重实践，涵盖内容丰富且深入，包括细胞治疗产品CMC研发，挑战以及应对策略，生产质量全方位管理与法规，以及临床前考量，临床设计与实施，疗效评估和安全性管理等。旨在提升细胞治疗领域多方面专业人士系统的理论与实战水平，同时提供对细胞治疗感兴趣的从业人士深入浅出的培训。
内容亮点
1. 细胞治疗产品CMC变更- 变更后有效性提高，变更前后是否是同一品种？
- 如何理解“从根本上改变药品设计或性质的变更”？
- CAR-T细胞的活性方法变更是否属于重大变更？
- “IIT中CMC、生产、质量管理与GMP要求是什么?
- 质粒、载体等细胞治疗产品关键物料生产的监管策略
- 细胞治疗产品生产与临床使用如何更紧密的结合？
- 细胞治疗产品去中心化生产和床旁制备的可行路径
- 欧美最近在推去中心化生产和去中心化临床，这些是不是未来的必然方向？
- in vivo CAR-T的注册申报时候的注意要点，和传统CAR-T的区别在哪里？
- 基于CRISPR的通用CAR-T在申报的时候CDE和FDA都关注些什么问题，企业容易在哪里出问题？
- in vivo CAR-T IIT临床中的注意要点
- 稳转慢病毒是个新技术并且能节约成本，如果企业把现有的慢病毒工艺转成稳转慢病毒，从申报角度会有什么风险，需要做什么工作？（最终计算下来是省钱还是亏本）
目标受众
- 从事细胞治疗领域CMC研发的从业者
- 生产质量管理的从业者
- 从事临床应用以及注册的专业与管理人士
- 对细胞治疗领域感兴趣的从业者
地点
北京市大兴区庑殿路与吉百利路交叉口西南380米中科电商谷总部【旧宫镇政府东院】一楼多功能厅
时间
2025年8月15-16日
会议日程
本日程仅供参考，请关注“DIA资讯”公众号或通过活动报名页获取最新日程
8月15日 | 星期五
- 模块1：中国细胞治疗监管环境概述 08:45-09:30 课程主席 曹晓平 博士 创始人 & CEO, IntelliScope PharmaSolutions IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员 DIA监管科学专委会委员 课程介绍：目的与内容
- 模块2：细胞治疗产品CMC研究，挑战与策略 09:30-12:30 齐菲菲 博士 艺妙神州 创始人/CTO 1. 细胞治疗产品的未来发展趋势
- 细胞治疗产品CMC开发挑战
- 不同模式/阶段细胞治疗产品/药品CMC要求
- 细胞治疗药品的CMC成本分析
- 全球ATMP监管新趋势
- FDA：平台技术认定和先进制造技术认定
- EU：生命科学战略
- MHRA：人用药品模块化生产与床旁生产法规
- 细胞治疗产品药学变更的特殊性
- 药学变更的一般原则
- 基于风险及阶段适用性的可比性研究策略
- 变更案例讨论
- 方法开发策略：检验矩阵
- 方法开发关键挑战和方法优化：有效性关联度、靶细胞系/抗原影响、参比品/标准品
- 方法考虑要点：关联临床有效性、可比性评价、长期策略
- 质量标准：制定依据、方法性能
- 12:30-13:30 午餐
- 模块3：细胞治疗产品临床研究：整合视角看研发到临床转化 13:30-17:00 张亚晶 博士 北京高博博仁医院骨髓瘤淋巴瘤科主任 主任医师 1. 细胞治疗产品临床前研究的关键考量
- 细胞治疗产品临床前研究的关键考量
- 临床前研究的目的与意义
- 安全性评估：毒性、免疫原性、肿瘤风险等
- 有效性验证：作用机制、剂量探索、给药途径等
- 临床前研究数据向临床转化的策略
- 临床试验的关键要素
- 细胞治疗与其他疗法的联合应用 (免疫检查点抑制剂、化疗、放疗等)
- 适应症的选择：如何选择合适的患者人群
- 终点指标的设定：客观缓解率、生存期、生活质量等
- 给药方式：静脉输注、局部注射等
- 预处理方案：清淋化疗等
- 安全性监测：细胞因子释放综合征 (CRS)、神经毒性 (ICANS) 等
- 长期随访：延迟性不良反应、继发性肿瘤等
- 疗效评估的挑战
- 个体化治疗的疗效差异
- 长期疗效的评估
- 生物标志物在细胞治疗中的应用
- 预测疗效的生物标志物
- 预测毒性的生物标志物
- 监测治疗反应的生物标志物：CAR-T细胞扩增、肿瘤微环境变化等
- 细胞治疗产品常见的安全性问题
- 细胞因子释放综合征 (CRS)，免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)，感染
- 继发性肿瘤风险
- 安全性监测与管理
- 建立完善的安全性监测体系
- 制定标准化的不良事件处理流程
- 早期识别和及时处理严重不良事件
- 安全性风险管理计划 (RMP)
8月16日 | 星期六
- 模块4：细胞治疗产品生产质量管理理论与实践 09:00-12:00 毕军 资深国家级药品检查员
- 细胞治疗产品定义
- 产品生产特殊性及特殊控制措施
- 生物安全考量
- 人员管理
- 厂房设施和设备
- 10:30-10:45 茶歇
- 物料与产品
- 生产管理
- 质量管理
- 医疗机构、供者与供者材料管理
- 12:00-13:00 午餐
- 模块5：细胞治疗产品注册申报及IIT备案要点 13:00-14:40 张长风 博士 上药集团生物治疗注册总监 1. 细胞治疗产品的法规基础
- 我国细胞治疗产品的监管沿革
- 细胞治疗法规解读与监管趋势变动
- 国外政策与经验对我国的借鉴价值
- IND申报阶段的药学要求
- 临床试验期间的药学主要挑战
- BLA申报与现场核查
- 后商业化阶段的注册新挑战
- 非临床基本思路与法规要求
- IND和BLA阶段所需非临床实验
- IIT临床是否能免除非临床实验
- 13:50-14:00 茶歇
- 细胞治疗临床的特点与整体策略
- 中美细胞治疗临床实践中的常见问题
- IND及BLA申请中临床部分的特别关注点
- 我国IIT相关法规与“双轨制”
- IIT临床常见问题及解决策略
- 卫健委IIT备案常见问题
- 同情性用药和“正规IIT临床”
- 如何让IIT临床发挥最大价值
- 模块6：细胞治疗热点话题讨论 14:40-16:00 曹晓平 博士 讨论专家 毕军 齐菲菲 张亚晶 张长风
课程主席
曹晓平 博士
创始人 & CEO, IntelliScope PharmaSolutions
IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员
DIA监管科学专委会委员
Founder & CEO, IntelliScope PharmaSolutions，专注于中国，美国及亚太地区CMC，注册，生产，质量和细胞治疗等领域的专家咨询。IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员，DIA监管科学专委会委员。拥有23年在美国、中国和亚太地区的全球生物制药研发和管理经验，涵盖化药，生物制品，疫苗与细胞治疗产品。曾任传奇生物副总裁与中国技术运营负责人，药明巨诺高级副总裁与技术运营负责人，辉瑞高级总监与中国注册药学负责人，Cerecin副总裁与CMC负责人，以及默沙东中国研发注册药学负责人等职务。
讲演嘉宾
*按演讲顺序排序
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曹晓平 博士
创始人 & CEO, IntelliScope PharmaSolutions
IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员
DIA监管科学专委会委员
Founder & CEO, IntelliScope PharmaSolutions，专注于中国，美国及亚太地区CMC，注册，生产，质量和细胞治疗等领域的专家咨询。IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员，DIA监管科学专委会委员。拥有23年在美国、中国和亚太地区的全球生物制药研发和管理经验，涵盖化药，生物制品，疫苗与细胞治疗产品。曾任传奇生物副总裁与中国技术运营负责人，药明巨诺高级副总裁与技术运营负责人，辉瑞高级总监与中国注册药学负责人，Cerecin副总裁与CMC负责人，以及默沙东中国研发注册药学负责人等职务。
毕军 主任药师（正高二级）
国家药品检查员
深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家
国家药品检查员，深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家，广东省药监局审评认证中心原主任，国家药监局高级研修学院客座教授，中国《药品生产质量管理规范》及《细胞治疗产品生产质量管理指南》的主要起草人之一。
齐菲菲 博士
艺妙神州 创始人/CTO
艺妙神州，创始人/CTO。基因细胞药物开发与生产管理专家，在生物医药领域拥有逾十年深耕经验，专注CAR-T细胞治疗产品全生命周期开发。作为核心技术负责人，成功主导公司首款CAR-T细胞治疗产品全流程开发：涵盖工艺开发、技术转移、临床批次生产、GMP厂房建设与验证，以及IND/BLA申报工作，构建符合NMPA标准的质量管理体系。参与细胞治疗产品多项法规和指南的研讨、撰写和制定。累计发表SCI论文20余篇，布局中美发明专利22项（已授权），获评北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等省部级荣誉。专业强项：1）基因细胞药物CMC全生命周期管理；2）IND至BLA全流程贯通。
张亚晶 博士
北京高博博仁医院骨髓瘤淋巴瘤科主任 主任医师
北京高博博仁医院，骨髓瘤淋巴瘤科主任，主任医师，硕士生导师，北京市科技新星。主要研究方向：肿瘤免疫在恶性肿瘤中的临床转化。科研成果：以第一负责人主持国家自然科学基金等省部级课题 6 项；以第一作者在《Blood》、《Leukemia》、《JEM》、《STTT》等杂志发表多篇SCI论文，累积影响因子140余分；获得《JEM》2023年度优秀论文奖；南粤科技创新优秀论文一等奖解放军总医院科技进步二等奖。学术任职：中国研究型医院学会 细胞治疗与生物治疗专业委员会委员，中国癌症基金会 血液肿瘤康复核心专家，中国医药教育协会 基础与临床研究促进工作委员会 常务委员，中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会委员 ，《JCO-Blood中文版细胞与免疫治疗》专刊编委会委员，中国人体健康科技促进会 细胞免疫治疗专业委员会委员，中国血液病专科联盟 淋巴瘤/骨髓瘤自体移植与细胞治疗协作组成员，中国医学科学院血液病医院研究员。
张长风 博士
上药集团生物治疗注册总监
上药集团生物治疗注册总监，深圳市“领航人才”，珠海市“珠海英才”，苏州市“姑苏人才”，南昌市“洪城人才”，宾大中国校友会副秘书长。师从“CART之父”Carl June院士，深度参与Kymriah(全球首款CART)等十余个产品在FDA的申报工作，回国后作为总负责人斩获国内首个基因敲除CART、首个多靶点联合抗体分泌CART等7个IND批件。张博士迄今已在Nature Medicine,Blood,JCl-insight等国际权威期刊发表多篇论文，并组织开展多项临床研究，治疗白血病、骨髓瘤等各类癌症患者1000余人。
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- 会议联系人：朱敏
邮箱：sophie.zhu@diaglobal.org | 电话: +86.21. 6418 5930
团体报名：5人以上可享受团报优惠，详情可联系
- 2025-12-11
- 2025-12-05
- 2025-11-28
- 2025-11-15
- 2025-11-14
- 2025-11-01
- 2025-09-18
- 2025-08-15
- 2025-08-07
- 2025-07-11
